Новый препарат замедляет прогрессирование бокового амиотрофического склероза
Было обнаружено, что новый препарат замедляет или временно останавливает прогрессирование бокового амиотрофического склероза (ALS) у определенной группы пациентов. Согласно результатам нового исследования, препарат, представляющий собой запатентованную форму очищенного хлорита, который подавляет выработку провоспалительных цитокинов, может стать средством лечения пациентов в возрасте от 40 до 65 лет с более высоким уровнем воспаления.
Исследование не выявило значительного замедления темпов ухудшения состояния участников, принимавших препарат, известный как NP001, по сравнению с теми, кто принимал плацебо. Однако исследователи выявили подгруппу пациентов - тех, кто принимал более высокую дозу препарата, чьи анализы крови показывали повышенный уровень маркера воспаления, - которые, казалось, были на удивление благополучны.
В текущем исследовании фазы 2B, результаты которого опубликованы в журнале Muscle & Nerve 31 января, ученые использовали новые данные вместе с данными из исследования 2A, ограничившись участниками с повышенным уровнем маркера воспаления, которые принимали более высокую дозу препарата, но результаты снова оказались неутешительными. И только после специального анализа, опубликованного в той же статье, который сузил поле из 154 участников в возрасте от 32 до 76 лет до 117 участников в возрасте от 40 до 65 лет, появилась более обнадеживающая картина.
Исследователи под руководством старшего автора Майкла С. Макграта, доктора медицины, доктора философии, заслуженного профессора медицины Калифорнийского университета в Сан-Франциско, обнаружили, что у тех, кто получал NP001, замедление темпов ухудшения состояния было на 36 процентов меньше, чем в группе плацебо, согласно их оценке по ALSFRS-R - опроснику, который оценивает физические изменения с течением времени. Кроме того, у получавших NP001 на 51 процент замедлилось снижение жизненной емкости, или дыхательной функции - второго теста, определяющего прогрессирование ALS, - по сравнению с группой плацебо. Эти эффекты сохранялись в течение нескольких месяцев после окончания лечения.
Среди пациентов, у которых в течение шести месяцев не наступило ухудшение, 19 из 56 (34 процента) принимали NP001, по сравнению с семью из 61 (11 процентов) пациентов, принимавших плацебо.
"Вполне вероятно, что механизм и траектория развития заболевания у пациентов моложе 40 лет отличается от таковых у пациентов старшего возраста и, скорее всего, имеет генетический или наследственный компонент, как это часто наблюдается при других хронических заболеваниях, хотя это еще не доказано", - сказал МакГрат, который также является соучредителем фармацевтической компании Neuvivo, Inc. и спонсором исследования.
"Люди старше 65 лет имеют более высокий уровень воспалительного маркера С-реактивного белка в плазме крови, маркера воспаления, который мы отслеживали в нашем исследовании, так что это могло привести к перепредставленности пожилых пациентов с ALS", - сказал он. "Эти более высокие уровни могут быть связаны с другими состояниями, не связанными с ALS, такими как диабет и сердечно-сосудистые заболевания, что затрудняет интерпретацию специфических для ALS переменных и потенциально может сбивать с толку"
Разработка NP001 основана на предпосылке, что хроническое воспаление является ключевым фактором в потере двигательных нейронов, что является отличительной чертой ALS. По словам исследователей, ALS начинается с активации макрофагов, типа иммунных клеток. NP001 возвращает эти макрофаги в неактивное противовоспалительное состояние, тем самым замедляя или останавливая развитие болезни.
В исследовании принимали участие участники с вероятным или точным диагнозом ALS, набранные в 21 месте в США и Канаде. Они испытывали слабость, связанную с ALS, в течение последних трех лет и имели ожидаемую продолжительность жизни не менее шести месяцев. Сообщалось о минимальных побочных эффектах; основным из них было чувство жжения в месте введения препарата.
